对于慢性疼痛的基因疗法可以为阿片类药物提供更安全,非成瘾的替代疗法。加州大学圣地亚哥分校的研究人员开发了这种新疗法,该疗法通过暂时抑制与感知疼痛有关的基因来发挥作用。它增加了小鼠的疼痛耐受性,降低了其对疼痛的敏感性,并提供了数月的疼痛缓解而不会引起麻木。
研究人员在3月10日发表于《科学转化医学》上的一篇论文中报告了他们的发现。
基因疗法可用于治疗各种慢性疼痛,从下背部疼痛到罕见的神经性疼痛失调-阿片类镇痛药是目前的标准治疗方法。
加州大学圣地亚哥分校雅各布斯工程学院的生物工程校友安娜·莫雷诺(Ana Moreno)是第一作者,他说:“我们现在拥有的东西行不通。”阿片类药物可以使人们随着时间的流逝对疼痛更加敏感,导致他们依赖于越来越高的剂量。“迫切需要一种有效,持久且不上瘾的治疗方法。”
这种疗法的想法是在莫雷诺(Moreno)成为博士学位时提出的。加州大学圣地亚哥分校生物工程教授Prashant Mali的实验室的学生。马里一直在研究将基于CRISPR的基因治疗方法应用于罕见以及常见人类疾病的可能性。Moreno的项目专注于探索潜在的治疗途径。一天,她碰到一篇关于基因突变的论文,该基因突变使人类没有痛苦。这种突变使脊髓中传递疼痛的神经元中的一种蛋白质(称为NaV1.7)失活。在缺乏功能性NaV1.7的个体中,触摸热或尖锐的东西等感觉并不表示疼痛。另一方面,导致NaV1.7过度表达的基因突变会使个体感到更多的痛苦。
当莫雷诺读到这个时,它点击了。她说:“通过靶向该基因,我们可以改变疼痛表型。”“也很酷的是,这个基因只与疼痛有关。这种突变没有观察到任何严重的副作用。”