纳米抗体可以帮助CRISPR打开和关闭基因

遗传工具CRISPR被比作分子剪刀，因为它具有剪断和替换DNA内遗传密码的能力。

但是，CRISPR具有超越基因修复的功能。斯坦福大学生物工程学助理教授Lacramioara Bintu说：“ CRISPR可以精确地定位特定基因。”“我们所做的就是将CRISPR附着在纳米抗体上，以帮助它到达DNA的正确位置时执行特定的动作。”

她的实验室最近使用这种组合技术将CRISPR从基因编辑剪刀转变为纳米级控制剂，可以控制特定基因的开关，例如电灯开关，以启动或停止细胞内某些健康相关蛋白的流动。 。

宾图说：“有很多事情用剪刀无法解决。”她的团队在《自然通讯》(Nature Communications)杂志上描述的这项新技术可以使研究人员探索表观遗传学领域的新治疗应用，这是研究基因如何在细胞内发挥作用的研究。

正如Bintu解释的那样，人体中的每个细胞都具有相同的DNA(完整的基因互补)，但并不是每个基因都在每个细胞中都被打开。一些细胞上有某些基因，告诉细胞产生特定的蛋白质。其他人关闭了这些基因，但其他人打开了。有时，与遗传性疾病一样，这种转换会出错。Bintu实验室的新工具有可能纠正这些错误。

新工具比剪刀更复杂，因为普通的CRISPR无法在不破坏DNA的情况下以受控方式打开和关闭基因。为了进行改变而不损害DNA，CRISPR需要其他大型复杂蛋白质(称为“效应子”)的协助。借助新的组合工具，CRISPR可以找到正确的基因，并且效应器可以翻转开关。

该论文的第一作者，博士生迈克·范说：“但是这些效应分子通常太大而不能轻易地传递到细胞中进行治疗。”更为复杂的是，通常结合使用几种效应子来有效调节特定的细胞行为，从而使CRISPR效应子组合更大，因此难以产生和传递。

为了克服这一障碍，Bintu的团队转向了称为纳米抗体的较小蛋白质。纳米抗体不能充当效应器的替身。取而代之的是，它们就像钩子一样细微，钩住了已经在细胞内游动的所需效应子。选择合适的纳米抗体，它将为切换工作招募合适的效应子。