CAR T细胞疗法的改良版在靶向神经母细胞瘤方面显示出希望

嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR T)彻底改变了白血病的治疗方法。不幸的是，该疗法对于治疗包括儿童期癌症如神经母细胞瘤在内的实体瘤并不有效。使用某些CAR T对抗神经母细胞瘤的临床前研究显示了毒性作用。

现在，洛杉矶儿童医院的一组科学家开发了CAR T的改良版，该版显示出靶向神经母细胞瘤，保留健康的脑组织并更有效地杀死癌细胞的前景。他们的研究今天发表在《自然通讯》上。尽管这项工作处于临床前阶段，但它揭示了在患有实体瘤的儿童和成人中挽救生命的治疗方法的潜力。

CHLA癌症和血液病研究所的医师科学家Shahab Asgharzadeh医师正在努力改善可救人的CAR T细胞疗法，该疗法中的科学家将采用患者自身的免疫系统T细胞并对其进行改造，以识别并消灭癌症细胞。

CAR T治疗可通过靶向白血病细胞表面的独特蛋白质(或抗原)来治疗白血病。给予治疗后，白血病细胞被杀死。CAR T可将患者的免疫系统转变为白血病患者的强大针对性癌症杀手。这种抗原也存在于血液中的正常B细胞​​上，但是这种副作用可以在医学上得到治疗。

Shahab Asgharzadeh，医学博士，CHLA癌症和血液病研究所医师-科学家

另一方面，诸如乳腺癌或神经母细胞瘤之类的实体瘤则带来了两难境地：它们表面上的许多抗原还存在于健康组织中，而这些组织不能像白血病一样安全地管理毒性。在患有实体瘤的患者中，用CART细胞进行治疗会不分青红皂白地杀死癌细胞和健康组织。由于实体瘤中存在这种抑制性免疫环境，针对这些癌症的临床前研究导致疗效不佳或毒性水平不可接受。