新的ALS治疗成功在小鼠上进行了测试

拉瓦尔大学和CERVO脑研究中心的一个团队已经证明了一种针对肌萎缩性侧索硬化症(ALS)主要表现的新疗法在小鼠中的功效。研究人员开发了一种抗体，该抗体可减少患有ALS的小鼠大脑中TDP-43蛋白聚集体的数量，从而显着改善其认知和运动表现。这项突破的详细信息最近发表在《临床研究杂志》上。

拉瓦尔大学医学院的首席研究员兼教授让·皮埃尔·朱利安(Jean-Pierre Julien)解释说：“ ALS的特征是控制肌肉活动的神经元变性。“它会导致手臂和腿部逐渐变弱，然后瘫痪，两到五年后会出现呼吸系统问题，导致死亡。”目前尚无这种疾病的治疗方法，每千名成年人中就有一名受到影响。

Julien博士及其团队在先前的工作中已经证明，TDP-43蛋白在ALS患者的脊髓中过表达。这种过度表达导致神经细胞中TDP-43聚集体的形成以及过度的炎症反应，从而加剧了神经元的脆弱性。

在最近的研究中，朱利安教授和他的同事们产生了针对TDP-43蛋白的抗体。他们将编码该抗体的遗传材料插入病毒，然后注入产生TDP-43聚集体的小鼠神经系统。Julien教授解释说：“我们随后观察到该蛋白质聚集体的数量减少了。”“我们还发现免疫反应降低，小鼠的认知和运动表现得到明显改善。”

这一突破为开发涉及TDP-43聚集体的ALS和额颞痴呆的免疫疗法铺平了道路。Julien教授补充说：“我们现在正在尝试开发一种不需要使用病毒的方法。”“初步结果表明，将TDP-43抗体直接注射到脑脊液中可以有效减少神经细胞中的蛋白质聚集。”