基因组编辑可以治疗人类视网膜变性

2021年1月25日，纽约州新罗谢尔-基因编辑疗法，包括CRISPR-Cas系统，提供了纠正导致遗传性视网膜变性的突变的潜力，这是导致失明的主要原因。在同行评审的《人类基因治疗》杂志中，重点介绍了基因编辑技术的进步，持续的安全问题以及克服这些挑战的策略。单击此处以阅读Human Gene Therapy网站上的全文文章。

“目前，该领域正在快速发展，正在研究多种竞争性的基因编辑策略，包括等位基因特异性敲除，碱基编辑，引物编辑和RNA编辑。每种方法在靶标编辑方面都具有不同的平衡效率与偏离目标的风险”，牛津大学的Kankan Xue指出。“在人的视网膜组织，类器官和体内对这些新开发的CRISPR技术进行测试，将有助于突出未来治疗遗传性视网膜疾病的最可行的治疗方法。”

这篇文章描述了基于CRISPR-Cas的基因组编辑快速发展的领域以及当前扩展CRISPR-Cas9功能的策略的特点，还表观遗传编辑，视网膜基因编辑的风险以及控制Cas9活性和提高安全性的开发方法。

“眼睛是进行体内基因编辑的理想靶标。薛博士的评论为当前的最新技术提供了极好的概述，”人类基因疗法总编辑特伦斯·R·弗洛特(Terence R. Flotte)博士说，西莉亚和艾萨克Haidak医学教育教授兼教务长，马萨诸塞大学医学院执行副校长。