生物帮 生命科学网-生物技术、科学门户网站|为生物科学技术领域提供动力！波士顿-根据马萨诸塞州Sean M. Healey&AMG ALS中心研究人员最近进行的一项临床试验结果，一项实验性药物减缓了称为肌萎缩性侧索硬化症(ALS)或Lou Gehrig病的神经退行性疾病的进程总医院(MGH)和生产这种药物的公司Amylyx Pharmaceuticals，Inc.。这项发现发表在《新英格兰医学杂志》上，希望能为患有ALS的患者提供治疗，这种疾病是一种致命的疾病，无法治愈，会攻击大脑和脊髓的神经细胞，从而逐渐阻碍个体的移动，说话，吃饭甚至呼吸的能力。
口服药物称为AMX0035，是苯基丁酸钠和牛磺二醇这两种药物的组合，每种药物针对的是对防止神经细胞死亡很重要的不同细胞成分。
在CENTAUR试验中，将137名ALS参与者以二比一的比例随机分配以接受AMX0035或安慰剂。在六个月内，通过ALS功能评定量表(ALSFRS-R)进行的测量，接受AMX0035治疗的参与者的功能结局优于安慰剂治疗的参与者，该问卷用于评估日常生活中的多种活动，例如患者的步行能力，握笔或吞下食物。
CENTAUR研究的主要研究者，医学博士Sabrina Paganoni博士说：“通过ALSFRS-R测量，接受AMX0035治疗的参与者表现出明显的ALS疾病进展减慢。这是我们对抗ALS的里程碑。” MGH的Healey&AMG ALS中心，哈佛医学院(HMS)和Spaulding康复医院的PM&R助理教授。Paganoni指出，该试验涉及行业，ALS协会和ALS寻找治愈和学术界等基金会之间的合作关系，并得到了神经病学和药物开发领域世界知名领导人的支持。
MGH的Healey&AMG ALS中心主任，MGH的神经内科主任以及HMS的Julieanne Dorn神经学教授Merit Cudkowicz博士，医学博士说：“ Amylyx采用了一种新颖的方法来解决运动神经细胞问题在我们团队的指导下，以及在东北ALS联盟(NEALS)，Mass General Biostats和Barrows Neuroologic Institute的同事的协作下，该临床试验迅速而谨慎地进行了，我们为这项重要的研究感到自豪。也非常感谢参与者及其家人在推进研究中的关键作用。”
2015年，Amylyx的联合创始人兼联合首席执行官Joshua Cohen和Justin Klee通过同事被介绍给Cudkowicz，并分享了他们对AMX0035的愿景。研究小组认为，MGH在设计和领导临床试验方面的专业知识以及Amylyx的潜在治疗方法将为双方带来巨大的合作。Cudkowicz将它们介绍给了Paganoni和NEALS的科学顾问委员会，该网络是Cudkowicz共同创建的试验网络。不久之后，CENTAUR试验取得了成果，整个NEALS联盟的站点开始招募患者。
“今天的新闻是建立在我们在ALS研究上取得的进展的基础上的，” Cohen说。“该实验药物已证明可以帮助患者保持身体机能，鉴于这种疾病的衰弱特性，这是一项了不起的壮举。我们希望AMX0035有一天可以为患者使用，我们致力于使这种药物成为可能。现实。”
克莱说：“患者及其家人没有时间等待。”“患有ALS的人逐渐失去了自己的功能和自我照顾的能力，因此我们希望尽一切所能帮助他们减缓这种毁灭性疾病。我们将与FDA合作，确定下一步的步骤以及患者获得疾病的途径访问AMX0035。随着社区的发展，我们将继续与社区分享我们的计划。”
一项开放标签扩展试验正在向该研究中的所有患者提供AMX0035，该试验正在进行中，以评估该药物的长期影响。
