FDA批准用于大B细胞淋巴瘤的CAR T治疗

美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了对宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心开发的个性化细胞疗法的批准，这次用于治疗经过两行或更多行复发或难治性大B细胞淋巴瘤的成年患者全身治疗。今天的批准包括治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)-非霍奇金淋巴瘤的最常见形式-以及由滤泡性淋巴瘤引起的高级B细胞淋巴瘤和DLBCL。今天，诺华公司已批准将其用于嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法Kymriah®(tisagenlecleucel，前身为CTL019)，使其成为美国首个针对癌症的个性化细胞疗法的第二种适应症。

DLBCL影响约30%的NHL患者，并且在美国，每年估计有27,000个新诊断的DLBCL病例。这些患者中约有6,500名在两次或更多次疗法后已复发或难治，现在可能符合Kymriah的资格。

医学博士，Robert and Margarita Louis-Dreyfus慢性淋巴细胞性白血病和淋巴瘤临床护理教授Stephen J. Schuster博士说：“这是令人激动的事件-看到这种救命疗法可广泛用于医疗需求未得到满足的大量患者。”宾州艾布拉姆森癌症中心的淋巴瘤计划研究与主任。“许多生命可以挽救。”

2017年8月，Kymriah被批准用于有复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)的儿童和年轻人的FDA批准的第一种基于基因转移的疗法。FDA的行动是Penn和Novartis之间联盟的最新成就，该联盟于2012年进入全球合作，以进一步研究，开发和商业化Kymriah和其他用于治疗癌症的CAR T细胞疗法。

宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院的研究人员与诺华公司共同领导了CAR T治疗的研究，开发和临床试验，呼吁今天的批准是迈出的重要一步，对患者可能具有挽救生命的意义。

Schuster领导了两项研究DLBCL中的CAR T治疗的研究，包括发表在《新英格兰医学杂志》上的研究，该研究详细介绍了在Pennand接受诺华支持的全球性，多中心治疗的这些患者的首批队列的长期随访。审判称为JULIET。在第59届美国血液学学会(ASH)年度会议上，JULIET试验提供的数据显示，在81名接受了三个月或更长时间随访的输液患者中，总缓解率为53%，其中40%的患者达到了完全缓解-up或更早停产。在六个月的分析中，未达到反应的中位时间。

“我们很高兴能在宾夕法尼亚州这里并与诺华公司合作，通过所有阶段的开发和临床试验开发出这种疗法，”医学博士，病理学和实验室学系理查德·V·弗格(Richard W. Vague)免疫疗法教授佩雷尔曼医学院的医学专业和艾布拉姆森癌症中心的细胞免疫治疗中心主任。

Kymriah将通过包括美国宾夕法尼亚大学医院在内的全美认证治疗中心网络提供。

该治疗方法会修改患者自身的免疫T细胞，然后在Novartis生产工厂对其进行收集和重新编程，以潜在地寻找和破坏患者的淋巴瘤细胞。一旦将它们重新注入患者体内，这些新建的细胞就会增殖并攻击，以表达CD19蛋白的细胞为靶标。测试显示，每获得一个工程细胞，猎人细胞就可以增长到10,000多个新细胞-在难治性淋巴瘤中产生持久的缓解率-并可以在体内存活数年。

诺华肿瘤学首席执行官Liz Barrett表示：“我们与Penn的合作已经提供了Kymriah，这是一种转化疗法和首个获得批准的CAR-T，最初是针对ALL的儿科和年轻成人患者，如今已应用于DLBCL的成人患者。”“我们感谢宾夕法尼亚大学的领导能力以及参与临床试验的勇敢的患者，这些先进的临床试验使金姆里亚成为了对抗癌症的最激动人心的技术之一。”

Kymriah于2010年在宾州首次对成年晚期慢性淋巴细胞性白血病(CLL)患者进行了测试。DLBCL的第一项试验包括重击淋巴瘤，滤泡性淋巴瘤和套细胞淋巴瘤，于2014年2月在宾夕法尼亚州开业。