1型糖尿病患者使用抗TNF药物可保持内源性胰岛素产生

纽约州水牛城—在一项由布法罗大学的儿科内分泌学家进行的研究中，一种名为golimumab的药物表明，它在新诊断为1型糖尿病的儿童和年轻人中可以保持β细胞的功能。

该研究还表明，抗肿瘤坏死因子(golimumab)抗肿瘤坏死因子(golimumab)疗法可通过保留自身产生胰岛素的能力来减少新诊断为1型糖尿病的儿童和年轻人所需的注射胰岛素量。内源性胰岛素。由Janssen Research&Development，LLC资助的“世界无疾患加速器”为这项研究提供了资金。

戈利木单抗(商品名为Simponi®)目前用于治疗类风湿性关节炎，溃疡性结肠炎和其他自身免疫性疾病，但未获美国食品药品监督管理局批准用于治疗1型糖尿病。

研究结果于6月13日在美国糖尿病协会的年会上由首席研究员Teresa Quattrin医学博士，UB儿科系杰出教授，雅各布斯医学与生物医学学院研究整合高级副院长介绍。在UB任职，在UBMD儿科糖尿病中心和John R. Oishei儿童医院主治小儿内分泌。

Quattrin说：“这项研究表明，戈利木单抗对于新诊断的1型糖尿病患者是一种潜在的疾病改良剂。”“这项研究的主要目的是观察戈利木单抗能否在这些新诊断的患者中保持β细胞功能。”

测量胰腺的运作状况

通过在四小时混合餐耐受性测试中测量患者血液中C肽的含量来评估这一点。由于C肽仅反映人体产生的胰岛素，而不反映注射的胰岛素，因此C肽水平揭示了胰腺产生胰岛素的状况。

与安慰剂相比，在第52周接受戈利木单抗治疗的患者的C肽水平更高。Quattrin说：“这具有统计学意义，因此该研究达到了其主要目标。实际上，接受戈利木单抗的参与者中41.1%的C肽增加或少于5%的减少，而安慰剂组只有10.7%的减少。 。”

更少的胰岛素就能很好地控制

接受戈利木单抗治疗的患者中有近43%处于部分糖尿病缓解期(也称为蜜月期)，而接受安慰剂的患者则为7.1%。部分缓解的定义基于血红蛋白A1C(三个月内平均血糖水平的测量值)指示的胰岛素剂量和血糖控制水平。

Quattrin解释说，患有1型糖尿病的儿童每天每公斤体重需要大约1个单位的胰岛素。这意味着体重约65磅的孩子通常在诊断后约3-6个月超出部分缓解期后，每天需要注射约30个单位的胰岛素。

Quattrin说：“在这项研究中，戈利木单抗和安慰剂组均取得了良好的血糖控制，但接受戈利木单抗治疗的患者胰岛素却较少。”“在52周内，戈利木单抗的胰岛素剂量仅略微增加，为每天每公斤0.07单位，而安慰剂研究为每天0.24单位。此外，在事后分析中，临床试验的结论是，年龄小于18岁的人发作的血糖低于每分升54 mg的事件减少了36%，被美国糖尿病协会指定为2级低血糖症，” Quattrin说。

这在临床上很重要，因为低血糖反应很危险，如果不及时治疗甚至可能致命。低血糖需要立即引起注意，这通常会使孩子无法上课或进行娱乐活动，从而影响生活质量。

该药物每2周以皮下注射方式自行给药。没有报道与研究药物有关的严重副作用，例如严重感染。

该随机对照临床试验在美国27个中心进行，包括UBMD儿科的糖尿病中心和布法罗的Oishei儿童医院。该试验涉及84位6至21岁的患者，其中三分之二接受戈利木单抗治疗，三分之一接受安慰剂，从确诊后100天内开始。

在作为儿童内分泌学的领先研究者的整个三十年中，Quattrin一直对寻找方法来保持新诊断的1型糖尿病患者的β细胞功能感兴趣。

当前的研究是基于动物模型的积极发现，以及Quattrin对UBMD儿科和大石儿童医院糖尿病中心接受治疗的患者的研究。它证实了她的团队在2009年发表的结果，在一项随机的先导研究中，有10位患者接受了另一种TNF抑制剂，有8位接受了安慰剂，从确诊后的28天内开始。这项小型概念验证研究的结果强烈表明，这类药物可能能够在新诊断的1型糖尿病患者中保留β细胞功能。