迈向顽固性癫痫基因治疗的一步

瑞典隆德大学的一个研究小组与丹麦哥本哈根大学的同事通过将某种信号物质及其受体的基因传递到患有慢性癫痫症的实验动物的大脑中，成功地大大减少了动物中癫痫发作的数量。该测试旨在尽可能模拟涉及人类患者治疗的未来情况。

许多癫痫病患者并未从现有药物中获得任何改善。如果有可能在发生癫痫的大脑中定位并消除癫痫病灶，那么手术可以替代严重癫痫病。

“从发现这一焦点到手术之间有一段时间，可以测试基因疗法。如果效果很好，患者可以避免手术。否则，手术将按照最初的计划继续进行，并且受影响然后使用这种方法，对患者来说，实验性治疗将更加安全。” Merab Kokaia教授说。

他和他的小组正在研究一种模仿颞叶癫痫(一种最常见的癫痫病类型)的大鼠模型。在一个脑半球的颞叶给被测动物注射癫痫病诱发物质海藻酸盐。大多数动物都有不同程度的癫痫发作，而某些动物则没有癫痫发作，梅拉布·科卡亚(Merab Kokaia)认为这是一个很好的结果，因为这与人们的情况相似。由于某些事故发展为癫痫病，而其他事故却没有，各种事故造成的脑损伤对不同患者的后果将有很大不同。

然后，对患有癫痫病的大鼠的大脑部分注射了海藻酸盐的地方进行了基因治疗，并在癫痫发​​作的地方进行了基因治疗。传递信号物质(神经肽Y)及其受体之一的基因。想法是，与仅传递信号物质本身的基因相比，这种组合将产生更大的影响。神经肽Y可以与几种不同的受体结合，在最坏的情况下，它与促进癫痫发作次数增加而不是减少的受体结合。

迄今为止，研究结果是积极的。在用活性基因组合治疗后，在用无活性基因治疗的对照动物中发现的癫痫发作频率增加被停止，并且对于80%的动物，癫痫发作的数量减少了近一半。

Merab Kokaia表示：“必须在更多的动物研究中重复进行这项试验，以便可以研究对记忆的可能的副作用。但是，我们认为这项研究是有希望的概念证明，证明了该方法的有效性。” 。

他希望第一批基因疗法将在已经被选择进行外科手术的患者身上进行。从长远来看，基因治疗将对那些无法接受手术的患者带来最大的好处。有些患有严重癫痫病的病人，其癫痫病灶太重，以至于手术毫无疑问，因为它会损害例如语言或动作。因此，这些患者永远无法接受外科手术，但将来可以通过基因治疗获得帮助。